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图1 文章截图（图源：[2]）lecanemab是一种人源化单克隆抗体，能够选择性结合以中和及清除可溶性毒性β淀粉样蛋白聚集体，这些聚集体被认为在阿尔茨海默症神经退行性变过程中发挥了重要作用。在为期18个月的核心试验期间，该女性是否接受了抗体输注或安慰剂输注尚不清楚，但她确实在延长期6周内服用了药物，在延长试验开始前，脑部扫描显示有一些微出血的迹象，但还没有严重到将她排除在试验之外的程度。

由于该病为脑内发生病变，患者通常会伴随着记忆丧失和认知技能衰退，出现行为偏差，并将逐渐丧失适应社会生活的能力。12月22日，卫材和Biogen宣布已向中国国家药品监督管理局提交lecanemab的上市申请。阿尔茨海默症起病隐匿，发病过程没有较为明显的典型症状，正因如此极其容易被忽视。虽然这些异常通常不会产生任何症状，但约3%的lecanemab患者确实有症状。12月21日，Science报道了lecanemab在临床试验中出现的第三例死亡案例，这名79岁妇女在接受lecanemab治疗后出现大面积脑肿胀、出血以及癫痫发作后于9月中旬死亡，文章题为Scientists tie third clinical trial death to experimental Alzheimers drug。

图3 接受Lecanemab治疗前，该名患者MRI扫描有些微出血（图源：[2]）波士顿大学神经病学家和神经科学家 Andreas Charidimou表示，脑部扫描显示数十个区域出血和脑肿胀非常广泛，以至于大脑皮层的特征性褶皱在她大脑的大部分区域合并和挤压。而自从今年11月以来至今，该药已经导致两名患者死亡，总计共致三名患者死亡，至此，lecanemab前景不明。■ Pluvicto（vipivotide tetraxetan）注射液用于治疗患有前列腺特异性、膜阳性、转移性、去势抵抗（尽管睾酮量减少但癌症仍在生长）前列腺癌的成人，这些前列腺癌之前至少接受过两种治疗，包括化疗

■ 全身性脓疱性牛皮癣，一种罕见的危及生命的皮肤病。■ Relyvrio（牛磺草二醇和苯基丁酸钠）粉末用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS) 的口服溶液，这是一种影响大脑和脊髓神经细胞的进行性神经退行性疾病。■ 肝肾综合征，晚期肝病患者肾功能受损的一种形式。■ 不同类型的癌症，例如肺癌、前列腺癌、各种类型的乳腺癌、一种称为PROS 的罕见过度生长综合征和黑色素瘤。

■ Vonjo（pacritinib）胶囊用于治疗患有罕见骨髓疾病（称为中度或高危原发性或继发性骨髓纤维化）且血小板（凝血细胞）水平低于50,000/µL的成年人。这是第一种针对与CDD相关的癫痫发作的治疗方法，也是第一种专门针对CDD的治疗方法，CDD是一种由基因突变引起的脑功能障碍。

过去10年里，CDER平均每年批准43款新药。■ 神经系统疾病，例如肌萎缩侧索硬化症和脊髓性肌萎缩症。Lunsumio通过加速审批程序获得批准。其他新药批准除了first-in-class和罕见病药物外，CDER在2022年还批准了这些值得注意的批准：■ Cibinqo（abrocitinib）片剂用于治疗难以控制的中度至重度特应性皮炎（湿疹）。

■ Terlivaz（特利加压素）注射剂可改善肝肾综合征成人的肾功能，肝肾综合征是晚期肝病患者肾功能受损的一种罕见形式。在过去的一年里，CDER一共批准了37款新药。患者完成Sunlenca的起始剂量后，他们每六个月接受一次注射。这是针对这种影响人体代谢脂肪能力并可能影响肺、肝和脾的遗传性疾病的首次治疗。

■ Ztalmy（加奈索酮）口服混悬液用于治疗两岁及以上患者与细胞周期蛋白依赖性激酶样5缺陷症 (CDD) 相关的癫痫发作。■ 阻塞性肥厚性心肌病，一种心肌增厚的疾病。

■ Enjaymo(sutimlimab-jome)注射液可减少患有冷凝集素病（一种罕见的贫血）的成人因溶血（红细胞破坏）而需要输注红细胞。患有罕见疾病的患者通常很少或根本没有可用于治疗其疾病的药物。

■ 心脏、血液、肾脏和内分泌疾病，例如1型糖尿病和2型糖尿病、一种贫血、各种肾损伤和慢性体重管理。■ Xenpozyme（olipudase alfa-rpcp）输液治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症（尼曼匹克病A、B、A/B 型）的非中枢神经系统表现。■ 转移性或不可切除的葡萄膜黑色素瘤，一种罕见的癌症，发生在称为葡萄膜的眼睛的一部分。罕见病药物2022年，CDER批准的37种新药中有20种(54%) 被批准用于治疗罕见或孤儿疾病（在美国影响不到20万人的疾病）。导语：2023新年之际，美国FDA药品评价和研究中心（CDER）发布了2022年度的新药获批报告。Spevigo是第一个被批准用于治疗这种疾病的药物。

这些药物的作用机制不同于现有疗法。■ Tzield(teplizumab-mzwv)注射液可延缓成人和8岁及以上患有2期1型糖尿病的儿科患者 3 期 1 型糖尿病的发作。

Tecyayli通过加速批准计划获得批准。罕见病患者的新药患有罕见疾病的患者通常急需新疗法，因为这些患者通常没有现有的治疗选择。

■ Vtama(tapinarof)用于局部治疗患有斑块状牛皮癣的成人，这种情况会导致皮肤干燥、发痒、凸起。2022年，37种新药中有20种（占新药批准的54%）用于罕见病，包括：■ 酸性鞘磷脂酶缺乏症，一种影响身体代谢脂肪能力的遗传性疾病。

■ Imjudo(tremelimumab-actl)注射剂与Imfinzi一起治疗不可切除的肝细胞癌，这是最常见的肝癌类型。■ Pluvicto（vipivotide tetraxetan）注射液用于治疗患有前列腺特异性、膜阳性、转移性、去势抵抗（尽管睾酮量减少但癌症仍在生长）前列腺癌的成人，这些前列腺癌之前至少接受过两种治疗，包括化疗。■ Tecvayli(teclistamab-cqyv)注射液用于治疗既往至少接受过四次治疗的复发难治性多发性骨髓瘤成人患者。■ Opdualag（nivolumab和relatlimab-rmbw）注射液用于治疗12岁或以上患有转移性或不可切除的黑色素瘤的患者。

Mounjaro是一种一流的药物，可激活两种激素受体，从而改善血糖控制。■ Voquezna Triple Pak（沃诺拉赞、阿莫西林和克拉霉素）和Voquezna Dual Pak（沃诺拉赞和阿莫西林）是联合包装的产品，包含片剂和胶囊的组合，用于治疗成人幽门螺杆菌感染，这是一种胃部细菌感染。

2022年获批的孤儿药新药有：Amvuttra、Camzyos、Elahere、Enjaymo、Imjudo、Kimmtrak、Krazati、Lunsumio、Lytgobi、NexoBrid、Opdualag、Pyrukynd、Relyvrio、Rezlidhia、Spevigo、Tecvayli、Terlivaz、Vonjo、Xenpozyme、Ztalmy2022年新批准的罕见病案例包括：■ Amvuttra(vutrisiran)注射剂用于治疗患有遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性成人的多发性神经病（全身多条神经受损），这种疾病会导致器官和组织功能障碍。Vonjo通过加速审批程序获得批准。

First-in-Class药品CDER将2022年批准的37种新药中的20种（54%）确定为同类最优药物。包括新药批准和在新环境中批准的药物，针对的是以下疾病和病症：■ 传染病，包括COVID-19、HIV、天花、流感和幽门螺杆菌感染，这是一种胃部细菌感染。

■ Sunlenca（lenacapavir）片剂和注射剂，适用于以前接受过多种HIV治疗且由于耐药性、不耐受性或安全问题而无法使用其他可用药物治疗的HIV成人患者。2022年，CDER批准了37种以前从未在美国批准或上市的新药，被称为新型药物。Tzield是第一个被批准用于该适应症的药物。展望2023年，我们期待见证更多创新疗法获批，为全球患者带来新的治疗方案和希望。

■ Lunsumio(mosunetuzumab-axgb)注射液用于治疗患有复发性或难治性滤泡性淋巴瘤（一种非霍奇金淋巴瘤）的成人。■ Spevigo(spesolimab-sbzo)注射剂用于治疗成人泛发性脓疱型银屑病发作。

■ Elahere(mirvetuximab soravtansine-gynx)注射液用于治疗对铂类疗法耐药的复发性卵巢癌患者。Terlivaz是第一个被批准用于治疗这种情况的药物。

■ Pyrukynd(mitapivat)片剂用于治疗患有丙酮酸激酶缺乏症的成人溶血性贫血（一种红细胞破坏速度快于制造速度的疾病），这是一种导致红细胞过早破坏的遗传性疾病。■ Kimmtrak(tebentafusp-tebn)注射剂是转移性或不可切除的葡萄膜黑色素瘤的第一种疗法，这是一种罕见的癌症，发生在称为葡萄膜的眼睛的一部分。